【大學科研】中大研究揭漸凍人症新疾病機制　有助開闢新治療途徑

中大研究團隊與英國牛津大學最近一項合作研究項目，發現神經元中轉錄因子YY1的功能受干擾而激活的信號通路會引致漸凍人症，可作為治療此不治之症的藥物靶點。有關研究成果已在國際權威科學期刊《自然通訊》上發表。該研究還獲得2023年泛亞洲肌萎縮性脊髓側索硬化症（PACTALS）大會的牆報展示獎——基礎科學一等獎。

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漸凍人症是一種成年發病的神經退行性疾病，影響大腦和脊髓，導致肌肉無力、協調能力喪失並最終導致呼吸衰竭。全球漸凍人症的發病率為每10萬人口約有4.4人，至今仍未有治癒的方法。

為確定漸凍人症的治療靶點，香港中文大學生命科學學院教授陳浩然、博士後研究員陳哲凡及其團隊研究了漸凍人症中基因轉錄調控的潛在機制，證明了轉錄因子Yin Yang 1（YY1）在漸凍人症患者脊髓運動神經元中功能紊亂。這種紊亂降低了YY1目標基因Fuzzy的表達，進而激活Wnt/β-catenin信號通路，導致神經元細胞死亡。YY1-Fuzzy-Wnt/β-catenin信號通路的發現為漸凍人症病理過程提供了新的理解。

當這一致病信號通路被抑制時，漸凍人症患者脊髓運動神經元的細胞功能障礙得到改善，凸顯了該信號通路可作為治療漸凍人症神經毒性的潛在藥物靶點。研究團隊目前正在篩選新的候選藥物並測試它們在細胞和果蠅模型中抑制神經細胞死亡的功效。隨後，團隊計劃在鼠類和靈長類模型上測試有潛力的候選藥物以進一步評估其有效性。

陳浩然指，目前尚無有效的治療方法可以治愈漸凍人症患者，揭示潛在的疾病機制不僅能更好地理解漸凍人症的發病機制，為開發新候選藥物提供指引，以對抗這種致命性的神經退行性疾病，相信研究將為漸凍人症的治療干預提供新的視角。

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記者：黃穎津